İmmün trombositopenik purpuralı hastalarımızın değerlendirilmesi

İmmün trombositopenik purpura (İTP), düşük trombosit sayısı ve kanama riskinin artışıyla karakterize, çocuklarda en sık edinsel trombositopeni sebebi olan otoimmün bir hastalıktır. Genellikle çocukluk çağında İTP iyi prognozludur ve spontan düzelme oranı yüksektir. Bu çalışmamızda kliniğimizde İTP tanısı alan ve takip edilen çocukların klinik ve demografik özelliklerini, laboratuvar değerlerini, uygulanan tedavileri ve tedavi cevaplarını inceleyip bunların kronikleşme üzerine etkilerini değerlendirmeyi amaçladık. Necmettin Erbakan Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Hematolojisi ve Onkolojisi Bilim Dalında Nisan 2020- Nisan 2024 tarihleri arasında İTP tanısı alan ve yaşları 1 ay-18 yıl arasında değişen hastaların dosyalarındaki kayıtlar retrospektif olarak incelendi. Hastalığın başlangıcından itibaren ilk 3 ay içinde olan vakalar akut, 3-12 ay içerisindeki vakalar persistan, 12 ayın üzerinde olan vakalar ise kronik İTP olarak isimlendirildi. Hastaların klinik ve laboratuar özellikleri, aşılama ve enfeksiyon öyküleri, uygulanan tedaviler ve tedavi cevapları değerlendirilip bunların hastalığın kronikleşmesi üzerine etkileri araştırıldı. Çalışmaya yaşları 1 ay-18 yıl arasında değişen, ortancası 5,0 yıl olan 114 hasta dahil edildi. Hastaların 57’si (%50) kız, 57’si (%50) erkekti. Hastaların 83’ü (%72,8) akut, 21’i (%18,4) kronik, 10’u (%8,8) persistandı. Hastalığın kronikleşme durumu ile başvuru yaşı arasında anlamlı fark vardı. Çalışmamızda kızlarda kronikleşme oranı daha yüksek olmakla beraber, hastalığın kronikleşme durumu ile cinsiyet arasında anlamlı fark yoktu. Hastaların ilk başvuru şikâyetleri 62’sinde (%54,4) vücutta morarma (ekimoz), 15’inde (%13,2) vücutta döküntü (peteşi), 4’ünde (%3,5) diş eti kanaması, 21’inde (%18,4) burun kanaması, 2’sinde (%1,8) menstrual siklus kanamasının uzun veya çok olması ve 10’unda (%8,8) kanama dışı şikayetlerdi (hematüri, hematokezya, melena). Hiçbir hastamızda ölümcül komplikasyon olan intrakraniyal kanama görülmedi. Viral enfeksiyon öyküsü olanların oranı akut hastaların 52’sinde (%62,7), kronik hastaların 13’ünde (%61,9) ve persistan hastaların 3’ünde (%30,0) saptandı. Hastalığın kronikleşme durumu ile viral enfeksiyon öyküsü arasında anlamlı fark yoktu. Tanı anında trombosit sayısı akut, persistan ve kronik gruplar arasında istatistiksel olarak anlamlı bir farklılık göstermedi. Nötrofil sayısı akut hastalarda anlamlı olarak daha düşük bulundu. Lenfosit sayısında akut hastalarda daha yüksek bir medyan değer izlenmiş olup, bu fark sınırda anlamlılık göstermektedir. Hemoglobin, ortalama trombosit hacmi (MPV), eozinofil, lökosit, B12 vitamini, ferritin ve C-reaktif protein (CRP) düzeylerinde ise gruplar arasında anlamlı fark bulunmamıştır. Anti-nükleer antikor (ANA) pozitifliği, akut İTP grubunda %21,2, kronik İTP grubunda %36,8 ve persistan İTP grubunda %33,3 oranında bulunmuştur. ANA pozitif saptanan 1 hastamızda ilerleyen dönemde Sistemik lupus eritematozus (SLE) geliştiği gözlenmiştir. Çalışmamızda 108 hastaya (%94,7) tedavi başlandığı, bu hastalarda en sık tercih edilen tedavi yönteminin %64,8 ile intravenöz immünoglobülin (IVIG), ardından %31,5 ile pulse steroid ve %3,7 ile IVIG + pulse steroid kombinasyonu olduğu belirlendi. Ayrıca hastalara 1 yıl içerisinde ortanca bir kez steroid ve ortanca bir kez IVIG uygulandığı, tedavi süresinin ortanca bir gün ve yanıt süresinin ortanca üç gün olduğu saptanmıştır. Çalışmamızda, İTP tanısı alan akut hastaların 79’una (%95,2), kronik hastaların 19’una (%90,5) ve persistan hastaların tamamına tedavi başlandığı; IVIG tedavisinin en sık akut (%70,9) ve persistan (%70,0) hastalarda uygulandığı, kronik hastalarda ise daha az tercih edildiği (%36,8) gözlenmiştir. Pulse steroid tedavisi ise özellikle kronik hastalarda (%57,9) daha yaygınken, akut (%25,3) ve persistan (%30,0) olgularda daha az oranda kullanılmıştır. Çalışmamızda bir yıl içinde uygulanan tedavi sayısı ve süreleri değerlendirildiğinde, akut hastalara uygulanan steroid (ortanca 1) ve IVIG (ortanca 1) sayılarının kronik hastalara kıyasla (her ikisi için ortanca 2) anlamlı derecede düşük olduğu saptanmıştır. Ayrıca, tedavi süresi ortancası akut hastalarda 1 gün, kronik hastalarda ise 3 gün olup, bu fark istatistiksel olarak anlamlı bulunmuştur. Ancak, tedavi yanıt zamanı ile hastalığın kronikleşme durumu arasında anlamlı bir fark saptanmamıştır. Sonuç olarak çalışmamızda pediatrik İTP olgularının çoğunun akut formda seyrettiği, kronik olguların oranının ise literatürle uyumlu olduğu saptanmıştır. Kızlarda kronikleşme oranı daha yüksek olsa da cinsiyetin etkisi anlamlı bulunmamıştır. Tanı yaşı kronikleşme ile ilişkili olup, kronik olgular daha ileri yaşta başvurmuştur. Aşı ve viral enfeksiyon öyküsü sıklıkla akut olgularla ilişkili bulunmuş, kronikleşmeye etkileri sınırlı kalmıştır. En sık başvuru şikayetleri ekimoz ve peteşi olup, ciddi komplikasyon izlenmemiştir. Başlangıç trombosit düzeyleri ve bazı hematolojik parametreler hastalık seyrini öngörmede yeterli olmamıştır. Otoimmün belirteçler kronik ve persistan olgularda daha sık görülmüş, Epstein Barr virüsü (EBV) en yaygın viral etken olarak saptanmıştır. Tedavi yaklaşımları evreye göre farklılık göstermiş; akut olgularda IVIG, kronik olgularda pulse steroid daha sık kullanılmıştır. Akut olgularda daha kısa sürede tedavi yanıtı alınırken, kronik olgular daha uzun ve yoğun tedavi gerektirmiştir. Bu bulgular, İTP yönetiminde çok faktörlü değerlendirme ve bireyselleştirilmiş yaklaşımın önemini vurgulamaktadır. İTP’de kronikleşme risk faktörlerinin bilinmesi, yüksek riskli olguların erken tanınmasını ve uygun tedavi ile morbidite ve mortalitenin azaltılmasını sağlayacaktır

Immune thrombocytopenic purpura (ITP) is an autoimmune disorder characterized by low platelet count and increased risk of bleeding, and is the most common cause of acquired thrombocytopenia in children. Generally, ITP in childhood has a good prognosis with a high rate of spontaneous resolution. In this study, we aimed to evaluate the clinical and demographic characteristics, laboratory values, treatments and treatment responses of children diagnosed with ITP and followed up in our clinic and to evaluate their effects on chronicity. The records in the files of patients aged between 1 month and 18 years who were diagnosed with ITP between April 2020 and April 2024 in Necmettin Erbakan University Faculty of Medicine, Department of Paediatric Haematology and Oncology were retrospectively analysed. Cases within the first 3 months from the onset of the disease were defined as acute, cases within 3-12 months were defined as persistent, and cases over 12 months were defined as chronic ITP. Clinical and laboratory characteristics, vaccination and infection histories, treatments and treatment responses of the patients were evaluated and their effects on the chronicity of the disease were investigated. The study included 114 patients aged between 1 month and 18 years, with a median age of 5.0 years. 57 (50%) of the patients were female and 57 (50%) were male. The disease was acute in 83 (72.8%), chronic in 21 (18.4%) and persistent in 10 (8.8%) patients. There was a significant difference between the chronicity of the disease and the age at presentation. Although the rate of chronicity was higher in girls in our study, there was no significant difference between the chronicity of the disease and gender. The initial presenting complaints were bruising (ecchymosis) in 62 (54.4%), rash (petechiae) in 15 (13.2%), gingival bleeding in 4 (3.5%), epistaxis in 21 (18.4%), prolonged or profuse menstrual cycle bleeding in 2 (1.8%) and non-bleeding complaints (haematuria, haematochezia, melena) in 10 (8.8%). Intracranial haemorrhage, which is a fatal complication, was not seen in any of our patients. The proportion of patients with a history of viral infection was found in 52 (62.7%) of acute patients, 13 (61.9%) of chronic patients and 3 (30.0%) of persistent patients. There was no significant difference between the chronicity of the disease and the history of viral infection. Platelet count at the time of diagnosis did not show a statistically significant difference between acute, persistent and chronic groups. Neutrophil count was significantly lower in acute patients. Lymphocyte count showed a higher median value in acute patients and this difference was borderline significant. Haemoglobin, mean platelet volume (MPV), eosinophils, leukocytes, vitamin B12, ferritin and C-reactive protein (CRP) levels were not significantly different between the groups. Anti-nuclear antibody (ANA) positivity was found in 21.2% in the acute ITP group, 36.8% in the chronic ITP group and 33.3% in the persistent ITP group. Systemic lupus erythematosus (SLE) was observed in 1 patient who was ANA positive. In our study, treatment was initiated in 108 patients (94.7%) and the most preferred treatment method was intravenous immunoglobulin (IVIG) with 64.8%, followed by pulse steroid with 31.5% and IVIG + pulse steroid combination with 3.7%. In addition, it was found that steroid and IVIG were administered to the patients a median of once in 1 year, the median duration of treatment was one day and the median duration of response was three days. In our study, treatment was initiated in 79 (95.2%) of acute patients, 19 (90.5%) of chronic patients and all persistent patients diagnosed with ITP; IVIG treatment was most frequently administered in acute (70.9%) and persistent (70.0%) patients, and was less preferred in chronic patients (36.8%). Pulse steroid therapy was used more commonly in chronic patients (57.9%) and less frequently in acute (25.3%) and persistent (30.0%) cases. In our study, when the number and duration of treatments administered within one year were evaluated, it was found that the number of steroids (median 1) and IVIG (median 1) administered to acute patients was significantly lower than in chronic patients (median 2 for both). In addition, the median duration of treatment was 1 day in acute patients and 3 days in chronic patients, and this difference was statistically significant. However, no significant difference was found between treatment response time and chronicity of the disease. In conclusion, in our study, it was found that most of the pediatric ITP cases progressed in acute form and the rate of chronic cases was compatible with the literature. Although the rate of chronicization was higher in girls, the effect of gender was not found to be significant. Age at diagnosis was associated with chronicization and chronic cases presented at an older age. History of vaccination and viral infection were frequently associated with acute cases and their effect on chronicization was limited. The most common presenting complaints were ecchymosis and petechiae, and no serious complications were observed. Baseline platelet levels and some hematologic parameters were not sufficient to predict disease course. Autoimmune markers were more frequent in chronic and persistent cases and Epstein Barr virus (EBV) was the most common viral agent. Treatment approaches differed according to the stage; IVIG was used more frequently in acute cases and pulse steroids in chronic cases. While treatment response was obtained in a shorter time in acute cases, chronic cases required longer and more intensive treatment. These findings emphasize the importance of multifactorial evaluation and individualized approach in ITP management. Knowledge of the risk factors for chronicity in ITP will enable early recognition of high-risk cases and reduce morbidity and mortality with appropriate treatment.