Primer immün yetmezlikli hastalarda kolaylaştırılmış subkutan immunglobulin tedavisinin etkinliği

dc.contributor.advisorKeleş, Sevgi
dc.contributor.authorKaraca, Aynur Kaya
dc.date.accessioned2025-09-30T11:43:04Z
dc.date.available2025-09-30T11:43:04Z
dc.date.issued2025
dc.date.submitted2025
dc.departmentNEÜ, Meram Tıp Fakültesi, Dahili Tıp Bilimleri Bölümü, Çocuk Sağlığı ve Hastalığı Anabilim Dalı
dc.description.abstractBağışıklık sistemi elemanlarının bozulmuş yanıtı, yetersizliği veya yokluğundan kaynaklanan hastalıklar primer immün yetmezlik olarak adlandırılır. Primer immün yetmezlikli hastaların büyük bir kısmı için standart tedavi yöntemi immünglobulin replasmanıdır. Bu tedavi, enfeksiyonların sıklığını ve şiddetini azaltmayı, böylece organ disfonksiyonunun önlenmesini amaçlamaktadır. Kolaylaştırılmış subkutan immünglobulin tedavisi, intravenöz ve subkutan immünglobulin tedavisinin avantajlarını birleştirmek amacıyla son olarak geliştirilen immünglobulin replasman tedavisi yöntemidir. Bu çalışmada, intravenöz veya subkutan immünglobulin tedavisi alan primer immün yetmezlik hastalarının, kolaylaştırılmış subkutan immünglobulin tedavisine geçişinin klinik ve laboratuvar etkilerinin, retrospektif olarak değerlendirilmesi ve bu sayede kolaylaştırılmış subkutan immünglobulin tedavisinin etkinliği ve tolere edilebilirliğinin araştırılması amaçlandı. Çalışmamızda, Necmettin Erbakan Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Alerji ve İmmünoloji Bilim Dalı'nda, primer immün yetmezlik nedeniyle takip edilen ve intravenöz veya subkutan immünglobulin tedavisi almakta iken Kasım 2020-Ocak 2023 tarihleri arasında kolaylaştırılmış subkutan immünglobulin tedavisine geçilen 38 hastanın dosyası geriye dönük olarak incelendi. Hastaların demografik ve tanısal özellikleri, immünglobulin replasman tedavileri, kolaylaştırılmış subkutan immünglobulin tedavisine geçişin hastaların immunglobulin G düzeyleri ve enfeksiyon sıklığı üzerindeki etkileri, tedavi sırasında gelişen yan etkiler ve hastaların tedaviye uyumu değerlendirildi. Çalışmaya dahil edilen 38 hastanın yaş ortalaması 18,50±4,87 yıl olup, %55,3'ü erkek (n=21), %44,7'si kız (n=17) idi. Hastaların %60'ında antikor eksikliğinin ön planda olduğu immün yetmezlik, %15,8'inde sendromik özellikler gösteren kombine immün yetmezlik, %10,5'inde immün disregülasyonla seyreden immün yetmezlik, %7,9'unda kombine immün yetmezlik, %2,6'sında otoinflamatuvar hastalık, %2,6'sında tanımlanmamış immün yetmezlik tanısı mevcuttu. Kolaylaştırılmış subkutan immünglobulin tedavisi öncesinde, hastaların %39,5'i (n=15) yalnızca intravenöz immünglobulin, %60,5'i (n=23) ise intravenöz ve subkutan immünglobulin tedavisi almıştı. Tedavi süreçlerinde ölçülen immünglobulin G ortalamaları intravenöz tedavi sırasında 905,60 mg/dL, subkutan tedavi sırasında 1001,60 mg/dL ve kolaylaştırılmış subkutan immünglobulin tedavisi sırasında 952,83 mg/dL olarak belirlendi. Hastaneye yatış oranları intravenöz tedavi sırasında %39,5, subkutan tedavi sırasında %39,5 ve kolaylaştırılmış subkutan tedavi sırasında %13,2 olarak belirlendi. Kolaylaştırılmış subkutan immünglobulin tedavisi sırasında hastaların %15,8’inde lokal yan etki görüldü, sistemik yan etki tespit edilmedi. Takipte kolaylaştırılmış subkutan immünglobulin tedavisi hastaların %47,4’ünde çeşitli nedenlerle sonlandırıldı. Çalışmamız, kolaylaştırılmış subkutan immünglobulin tedavisinin serum immünglobulin G seviyelerinin korunmasında ve enfeksiyonların önlenmesinde, intravenöz ve subkutan immünglobulin tedavileriyle benzer etkinlik gösterdiğini ortaya koymuştur. Ayrıca, hastalarımızda kolaylaştırılmış subkutan immünglobulin tedavisi sırasında sistemik yan etki gözlenmemiş, gelişen lokal reaksiyonlar ise sonraki infüzyonlarda tekrar etmemiştir. Tüm veriler değerlendirildiğinde, uzun aralıklarla ve az enjeksiyon sayısıyla subkutan tedavi imkanı sunan kolaylaştırılmış subkutan immünglobulin tedavisinin, özellikle uzun dönem tedavi gerektiren primer immün yetmezlikli hastalar için etkili bir immünglobulin replasman tedavisi seçeneği olduğu sonucuna varılmaktadır.
dc.description.abstractPrimary immunodeficiencies are diseases caused by the impaired, insufficient, or absent response of immune system components. The standard treatment for most patients with primary immunodeficiency is immunoglobulin replacement therapy, which aims to reduce the frequency and severity of infections, thereby preventing organ dysfunction. Facilitated subcutaneous immunoglobulin therapy is the latest method developed for immunoglobulin replacement, combining the advantages of both intravenous and subcutaneous immunoglobulin therapies. In this study, we aimed to investigate the efficacy and tolerability of facilitated subcutaneous immunoglobulin therapy and evaluate the clinical and laboratory effects of switching from intravenous or subcutaneous immunoglobulin therapy to facilitated subcutaneous immunoglobulin therapy in patients with primary immunodeficiency retrospectively. In our study, the records of 38 patients who were followed up for primary immunodeficiency at the Department of Pediatric Allergy and Immunology, Necmettin Erbakan University Faculty of Medicine, and who switched to facilitated subcutaneous immunoglobulin therapy between November 2020 and January 2023, were reviewed retrospectively. The demographic and diagnostic characteristics of the patients, their immunoglobulin replacement therapies, the effects of transitioning to facilitated subcutaneous immunoglobulin therapy on the patients' immunoglobulin G levels and infection frequency, side effects developed during treatment, and patient adherence to the therapy were evaluated. The average age of the 38 patients included in the study was 18.50±4.87 years, with 55.3% male (n=21) and 44.7% female (n=17). In 10.5% of the patients, immunodeficiency was accompanied by immune dysregulation, in 60% of the patients, immunodeficiency in 7.9% combined immunodeficiency was observed, in 2.6% auto-inflammatory diseases were diagnosed, 2.6% had undefined immunodeficiency, and in 15.8%, combined immunodeficiency with syndromic features was found. Prior to facilitated subcutaneous immunoglobulin therapy, 39.5% of the patients (n=15) received only intravenous immunoglobulin, and 60.5% (n=23) received both intravenous and subcutaneous immunoglobulin therapy. The average immunoglobulin G levels during treatment were 905.60 mg/dL with intravenous therapy, 1001.60 mg/dL with subcutaneous therapy, and 952.83 mg/dL with facilitated subcutaneous therapy. The hospitalization rates were 39.5% with intravenous therapy, 39,5% with subcutaneous therapy, and 13,2% with facilitated subcutaneous therapy. Local side effects were observed in 15.8% of the patients during facilitated subcutaneous immunoglobulin therapy, but no systemic side effects were detected. Facilitated subcutaneous immunoglobulin therapy was discontinued in 47.4% of the patients for various reasons. Our study demonstrated that facilitated subcutaneous immunoglobulin therapy shows similar effectiveness to intravenous immunoglobulin and subcutaneous immunoglobulin therapies in maintaining serum IgG levels and preventing infections. Additionally, no systemic side effects were observed during facilitated subcutaneous immunoglobulin therapy, and the local reactions that occurred did not recur in subsequent infusions. facilitated subcutaneous immunoglobulin therapy was discontinued in only one patient due to side effects. Based on all the data, it can be concluded that facilitated subcutaneous immunoglobulin therapy, which offers the possibility of less frequent injections with long intervals, is an effective option for immunoglobulin replacement therapy, particularly for patients with primary immunodeficiency requiring long-term treatment.
dc.identifier.citationKaraca, A. K. (2025). Primer immün yetmezlikli hastalarda kolaylaştırılmış subkutan immunglobulin tedavisinin etkinliği. (Yayınlanmamış tıpta uzmanlık tezi) Necmettin Erbakan Üniversitesi, Tıp Fakültesi Dahili Tıp Bilimleri Bölümü Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Anabilim Dalı, Konya
dc.identifier.urihttps://hdl.handle.net/20.500.12452/19796
dc.identifier.yoktezid956101
dc.language.isotr
dc.publisherNecmettin Erbakan Üniversitesi, Tıp Fakültesi
dc.relation.publicationcategoryTez
dc.rightsinfo:eu-repo/semantics/openAccess
dc.subjectPrimer immün yetmezlik
dc.subjectPrimary immunodeficiency
dc.subjectimmünglobulin replasman tedavisi
dc.subjectımmunoglobulin replacement therapy
dc.subjectkolaylaştırılmış subkutan immünglobulin
dc.subjectfacilitated subcutaneous ımmunoglobulin
dc.subjectçocuk
dc.subjectchild
dc.titlePrimer immün yetmezlikli hastalarda kolaylaştırılmış subkutan immunglobulin tedavisinin etkinliği
dc.title.alternativeEfficacy of facilitated subcutaneous immunoglobulin therapy in patients with primary immunodeficiency
dc.typeSpecialist Thesis

Dosyalar

Orijinal paket
Listeleniyor 1 - 1 / 1
Yükleniyor...
Küçük Resim
İsim:
956101 Dr. Aynur Kaya KARACA TEZ.pdf
Boyut:
1.44 MB
Biçim:
Adobe Portable Document Format
Lisans paketi
Listeleniyor 1 - 1 / 1
Küçük Resim Yok
İsim:
license.txt
Boyut:
1.17 KB
Biçim:
Item-specific license agreed upon to submission
Açıklama: